罕见病药物，通常是天价。

此前，作为病脊髓性肌肉萎缩的特效注射液，诺西那生纳曾卖到 70 万元一支，价格令人望而生畏。

庆幸的是，就在去年12月，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，诺西那生纳成功进入医保，实现天价罕见病药在基本医保准入的零突破。

但对于同为罕见病的血友病A患者，特别是抗体（即抑制物）患者而言，2021年却又是失望的一年。

因为，比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”。而让中国血友病患者陷入“有药难及”困境的对象，都指向了一家跨国制药公司——罗氏制药。

2月21日，“血友之家”微信公众号发布一篇《中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》。

“血友之家”指出，罗氏制药旗下的血友病A创新药艾美赛珠单抗注射液（以下简称“艾美赛珠单抗”），上市三年多以来，销售价格一直居高不下，这完全忽略了中国患者的用药需求，导致大量在贫困线、生死线上苦苦挣扎的抗体患者只能“望价兴叹”。

公开信要点如下：

一. 血友病是一种罕见病，中国约有14万名血友病患者，其中患者绝大部分为男性。而抗体患者作为“罕见病中的罕见病”，通常在10次治疗（即输入因子制剂）以内就会产生且90%发生在5岁以下的儿童。

二. 目前国内获批上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物，是罗氏制药的创新药艾美赛珠单抗（商品名：舒友立乐）。

三. 自国内上市以来，罗氏制药从未对艾美赛珠单抗销售价格进行过调整。作为终生使用药物，该药用量与患者体重直接挂钩，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。

四. 对比2019年2月获批上市的诺西纳生纳注射液，该药品与艾美赛珠单抗获批时间相近，上市价格为69.97万元/支。而在2021年12月，最终以33000元/支的价格成功通过医保谈判，降价幅度高达95%。

五. 从政策执行情况看，在对进口罕见病药品征收的进口环节，国家已实施减税政策一年有余，而罗氏制药仍单方面坚持“降税不降价”的做法。

六. 从医保谈判参与情况看，艾美赛珠单抗上市三年来，虽屡屡申报且通过药品初审，但均未表现出丝毫的降价诚意和谈判意愿，最终导致申报三年均未坐上谈判桌、业内高度关注却“申而无果”的尴尬局面。

七. 从药品供销环节看，艾美赛珠单抗在全国范围内仅委托上药云健康益药药房（上海）有限公司独家经销，罗氏制药在推动药品进药店、进医院等方面几无举措。此方法直接导致国内仅个别顶尖医院知晓该药品，欠发达地区患者仍处在“无药可医”艰难境地。

公开信吁请罗氏制药以患者为先，充分发挥百年大厂扎根中国的决心魄力和责任担当，拿出最大的诚意，调低艾美赛珠单抗注射液的销售价格，为更好地惠及罕见病患者、早日进入国家医保目录迈出实质性一步。（文/金多多）

来源： 中国财富网